I direktørens stol: Publikum lavede prisfastsættelse og investeringsbeslutninger på konference

30.05.2018   |   16:00 CET

En prissimulering under Europas største sundhedskonference, European Health Forum Gastein (EHFG) gav deltagerne indblik i de mange faktorer, der spiller ind, når der skal sættes en pris på et nyt lægemiddel for en sjælden sygdom og tages beslutninger om, hvilke lægemiddelkandidater, der er værd at investere i.

Det er ikke hver dag, du får lov at lege direktør for en lille virksomhed, der tager beslutninger om priser og investeringer for lægemidler til sjældne sygdomme. Det fik deltagere på EHFG i Østrig i november 2017 mulighed for i en simulationsøvelse, som vice-president fra Celgene, Kevin Loth, udførte.
”Sæt dig i direktørstolen i en lægemiddelvirksomhed og oplev den kompleksitet alle stakeholdere står overfor, når der skal fastsættes priser for innovative lægemidler”. Sådan lød introduktionen for sessionen.

I øvelsen blev deltagerne præsenteret for en fiktiv virksomhed, kaldet Medzana, og virksomhedens fiktive centralt godkendte lægemiddel, Panaryl, mod en fiktiv sygdom, Type-Y sarkom.

Ideen var at præsentere deltagerne for de mange faktorer, der spiller ind ved prissætningen af et nyt lægemiddel – herunder sygdomstype, antal patienter, forventede omkostninger for forskning og udvikling, terapeutisk virkning og nuværende behandlinger – for derefter at skulle beslutte prisen for Panaryl.
Deltagerne blev også bedt om at træffe en beslutning om, hvilken af tre lægemiddelkandidater i det tidlige udviklingsstadie Medzana skulle investere i baseret på lignende kriterier og den forventede årlige omkostning ved behandlingen.

Det er værd at notere sig, at publikummet hos EHFG var meget blandet. Det bestod af repræsentanter fra statslige organer, industri, sundheds NGO’er, beslutningstagere og patienter. Desuden var prisfastsættelse af lægemidler og problematikker ved markedsadgang prioriteret højt på konferencens program.

Type-Y Sarkom

Kevin Loth forklarede deltagerne, at Type-Y sarkom rammer 1 ud af 5.000 personer. Den gennemsnitlige alder på diagnosetidspunktet er 50 år, og patienter kan forvente at leve fem år efter diagnosen. Der er ingen behandlinger mod sygdommen, og patientens sundhedsmæssige livskvalitet (HRQoL) er på 4 (på en skala fra 1-10). Derudover er omkostningerne til pleje på 30.000€ om året pr. patient.

Panaryl er et fiktivt, innovativt lægemiddel, som har indikeret forbedret overlevelse for denne sygdom: Patienter opnåede 24 måneder uden forværringer og lægemidlet øgede også HRQoL til 6 (en forbedring på 50 %).

På nuværende tidspunkt findes der ingen behandlinger mod Type-Y sarkom. Dog informerede Loth om tre andre fiktive lægemidler til onkologiske sygdomme med et lignende antal patienter, som var godkendt indenfor de sidste fem år: Berilase mod berilum tumor, Dulanimab mod Dyla celle carcinom og Tylodise for Trk adenom.

For hver af de fire sygdomme blev der præsenteret data på den gennemsnitlige alder ved diagnose, forventet levetid, HRQoL og forbedring i HRQoL ved behandling. I beskrivelsen af Dulanimab, gav lægemidlet for eksempel 20 års ekstra levetid, men HRQoL faldt fra 7 til 4.

Data for Panaryl var ”selvfølgelig modelleret, fordi man ikke har de kliniske data endnu, men det er hvad vi forventer at kunne opnå”, bemærkede Loth.

Deltagerne blev derefter bedt om at beslutte, hvilket produkt, der gav mest værdi. 27 % valgte Panaryl, 16 % Berilase, 30 % Dulanimab og 27 % Tylodise. ”Vi har lavet denne øvelse både internt og eksternt mange gange før, og hver gang resulterer den i delte meninger”, sagde Loth. ”Mennesker fastsætter værdien på produkter forskelligt ud fra deres egen personlige overbevisning. Så hvordan omsætter vi værdien til en decideret pris?”

Prisen for Panaryl

Ved prissætningen for Panaryl, oplyste Loth også om omkostningerne og det gennemsnitlige antal år for behandling ved de tre andre lægemidler: Berilase €95.000 pr. år (tre års behandling), Dulanimab €60.000 pr. år (10 år) og Tylodise €35.000 pr. år (10 år).

På baggrund af disse oplysninger kombineret med værdien, de tillagde lægemidlerne, blev deltagerne spurgt, hvad de synes den årlige omkostning pr. patient for Panaryl skulle være. Resultatet viste delte meninger: 38 % bestemte en årlig omkostning mellem €50.000 og €75.000, 27 % mente €75.000-100.000 og 20 % mente op til €50.000. Kun 5 % valgte €125.000 eller mere.

Landespecifik prissætning

En afgørende faktor for prisstrategien er selvfølgelig, hvad markedet er villigt til og har mulighed for at betale. Loth stillede deltagerne overfor en landespecifik øvelse for prisfastsættelse, hvor Medzana havde sat en europæisk pris for Panaryl på €110.000 pr. patient om året.

Han fortalte, at produktet har modtaget positive vurderinger fra Frankrig og Tyskland og allerede har opnået tilskud på den efterspurgte pris. Medzana skal nu til at bestemme prisen i et andet europæisk land, Estalia, hvor BNP pr. indbygger er mindre end Frankrig og Tyskland. Sundhedsudgifternes procentvise del af BNP er også mindre: 10,6 % i Estalia overfor henholdsvis 11,7 % og 11,3 % i Frankrig og Tyskland. Estalia har 2.800 patienter med Type-Y sarkom der kan behandles sammenlignet med 3.300 i Frankrig og 4.050 i Tyskland.

Sundhedsmyndighederne i Estalia har bedt om en rabat på 20% på den pris, som de to andre lande betaler. Men som Loth pointerer, sætter europæiske lande prisen ud fra, hvad andre lande betaler for lægemidlet, hvilket også gælder for Estalia. Det er en tilgang, som er kendt som international reference-prissætning.

Hvis Medzana går med til rabatten på 20 % på Panaryl i Estalia, står virksomheden overfor et tab på 10 % af den forventede omsætning de næste ti år, hvilket ville ”forhindre opstarten af et nyt projekt, der skal undersøge potentielle behandlingsmuligheder blandt andre kræftsygdomme.”
Ville deltagerne gå med til rabatten på 20 %? Interessant nok delte spørgsmålet deltagerne i to lejre: 51 % ville gå med til rabatten, hvor 49 % ville afslå.

Investering i hvilke molekyler?

Til sidst oplyste Loth, at Medzana havde omkring €1 milliard til investering i en af de tre lovende lægemiddelkandidater, og bad deltagerne om at bestemme, hvilken en virksomheden skulle investere i. Resultatet var utroligt spændende.

De tre lægemiddelkandidater havde ”vist tegn i den tidlige forskning” for følgende sjældne sygdomme: Pimann, Milynase syndrom og Bocquet’s. ”Som direktør for Medzana, er du ansvarlig for at beslutte hvilken af disse indikationer, virksomheden skal gå efter”, sagde Loth.

Fiktive patienthistorier gav deltagerne information om hver sygdom:

• En pige på nu seks år blev, da hun var få uger gammel, diagnosticeret med Pimann, som har betydet sen udvikling, behov for kørestol og støtteundervisning i skolen. Desuden er pigen mere udsat for komplikationer ved infektioner. Den potentielt opnåede værdi ved behandlingen er: forlængelse af den forventede levetid fra 30 år til 70 år samt forbedring af hendes HRQoL fra 4 til 8. Forekomst: 1.500 patienter i EU
• En 59-årig kvinde, diagnosticeret med Milynase syndrom som 37-årig, har siddet i kørestol de sidste fem år og vil aldrig være i stand til at gå igen. Hun lider af angst og føler sig som en stor byrde for andre. Behandlingen vil forlænge hendes forventede levetid med to år og forbedre hendes HRQoL fra 3 til 7. Forekomst: 45.000 patienter i EU
• En 60-årig mand,diagnosticeret med Bocquet’s som 58-årig.Sygdommen kræver aggressiv behandling med kemoterapi, og han er meget ofte indlagt. Patienten vil gerne forblive i bedring i minimum et år. Behandlingen kan forlænge den forventede levetid fra lidt over 60 år til knap 70 år, men HRQoL vil forblive den samme. Forekomst: 130.000 patienter i EU.

På baggrund af informationerne var deltagerne meget klare i deres prioritering: mere end halvdelen (54 %) ville investere i behandlingen mod Pimann, 25 % i Milynase syndrom og 20 % i Bocquet’s.

Dette billede ændrede sig dog markant efter deltagerne fik information om udviklingstid- og omkostninger, sandsynligheden for succes samt den nødvendige pris (udgiften pr. patient pr. år) for, at investeringen er økonomisk rentabel sat op imod prisspændet for nuværende behandlinger og/eller viljen til at betale for medicinen.

• Ved Pimann vil det tage 11 år at få lægemidlet godkendt. De totale udviklingsomkostninger er på €600 millioner og sandsynligheden for succes er på 5 %. Pris: €1 million engangsudgift (overfor nuværende prisspænd på €150.000-500.000)
• Et lægemiddel mod Mylinase syndrom vil tage næsten otte år at udvikle med en omkostning på €1,3 milliard og 10 % sandsynlighed for succes. Pris: €140.000 (overfor €50.000-150.000)
• For Bocquet’s ville den nye behandling tage 11 år at udvikle. Det vil også koste €1,3 milliard men med 30 % sandsynlighed for succes. Pris: €100.000 (overfor €80.000-200.000)

Med den nye information, ændrede deltagernes prioriteringer. Bocquet’s fik 49 % af stemmerne for investering, Milynase syndrom fik 33 % og Pimann fik 17 % af stemmerne.

Med øvelsen håbede Loth at opnå en større forståelse for faktorerne såsom den kliniske værdi, international reference-prissætning og risikoen for investeringen, når der skal sættes en pris på et innovativt lægemiddel. ”Vi diskuterer ud fra nøjagtige tal i øvelsen, men forskning er risikofyldt og dyrt, og beslutninger er komplekse at tage”, sagde Loth.

Nathalie Moll, generaldirektør for den europæiske industriforening, EFPIA, sagde, at simulationen ”viser, hvordan det er fra industriens side” samt, at det vil være godt at høre, hvad andre parter i sundhedssystemet står overfor, når de skal tage beslutninger.

”Jeg tror virkelig det vil hjælpe meget. Det er ikke kun en beslutning om prissætning men også om forskning og investering. Jeg oplever, at alle er eksperter på hvert deres område, og de kæmper på en måde imod hinanden, men det er meget ofte på grund af begrænset indsigt i de udfordringer, de andre parter står overfor”, sagde Moll.

”Jeg tror virkelig på, at indsigt i hinandens situation skal komme forud for samarbejde. Vi bevæger os mod måling på effekt samt mod mere fleksible systemer for prissætning, og det vil være godt at gøre dette sammen med mest mulig viden.”

https://pink.pharmaintelligence.informa.com/PS122044/Put-Yourself-In-The-CEOs-Shoes-Audience-Makes-Drug-Pricing-And-Investment-Decisions-At-EHFG